近日，國家藥品監(jiān)督管理局通過優(yōu)先審評審批程序批準Roche Pharma (Schweiz) AG申報的可伐利單抗注射液（商品名：派圣凱/Piasky）上市。用于未接受過補體抑制劑治療的陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥成人和青少年（≥12歲）患者。

　　陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿系獲得性造血干細胞基因突變引起血細胞膜缺陷所致的慢性血管內溶血，常在睡眠時加重，可伴發(fā)作性血紅蛋白尿、潛在的骨髓衰竭和血栓形成，已被納入我國第一批罕見病目錄?？煞ダ麊慰棺⑸湟菏且环N靶向補體蛋白 C5 的重組人源化 IgG1 亞型單克隆抗體，能特異性地與補體蛋白 C5 結合，從而抑制 C5 裂解為 C5a 和 C5b，阻止末端補體復合物 C5b-9 的產(chǎn)生，抑制補體途徑免疫反應。該品種全球同步研發(fā)，中國首先批準上市，為患者提供了新的治療選擇。